不限癌种！​美国新型抗癌药物挽救了各类晚期癌症患者的生命！国内患者可申请！

一种新批准的抗癌药在2018年11月在美国获批上市，这种新型药物每年可以帮助成千上万的人，它已经给一个又一个家庭带来了希望。

晚期甲状腺癌-病灶几乎全消失

“阿什顿4岁时，我注意到他的脖子上有一个肿块。我们带他去看了他的医生。活检结果确诊为4期甲状腺癌。”阿什顿的妈妈凯莉·利兹说。这个结果对于一个幸福的三口之家来说无疑是毁灭性的。

凯利·利兹说：“随后，我们注意到他的呼吸变化，体重有所减轻。所以我们又看了医生，X光检查后发现，癌症已经扩散到他的肺部。”

阿什顿马上接受了外科手术和治疗，但这并没有阻止疾病的发展。他的父母说“最糟糕的是，当我们看到手术后小小的他，身上插满了管子，周围是各种仪器，那一刻，我们的心都碎了。”

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医生说，他们已经无能为力了。

凯利·利兹说：“他们做了一些测试，发现癌症已经变得耐药。”

我们只能一直陪着阿什顿。

直到2017年春天，我们接到了医生的电话，说西雅图儿童医院有关一种新的抗癌新药临床试验-一款代号为LOXO-101的药物，这个电话改变了一切。

西雅图儿童医院的儿科肿瘤学家凯蒂·艾伯特说：“loxo-101（拉罗替尼）实际上是针对特定癌症类型NTRK基因融合的改变。很幸运，阿什顿存在这种突变”

每月他们从加拿大艾伯塔省的家中开车700英里到西雅图儿童医院接受治疗，但这一切都是值得的，阿什顿的治疗效果非常明显。

“这是他最近的扫描。基本上几乎所有东西都消失了”艾伯特医生说。

最近一次扫描

莫菲特癌症中心（Moffitt Cancer Center）的儿科肿瘤学家达蒙·里德（Damon Reed）博士说：“当发现具有这种药物靶向突变的患者时，它几乎每次都会有神奇的疗效。”

这种药物可以为像阿什顿这样的数千人提供新的希望。

凯利·利兹说：“这种药物是最近几年发生在我们身上的最好的事情。它为阿什顿带来了未来的希望，相信一切都会好起来的。”

软组织肉瘤-再无需化疗

14岁女孩Emma Levine曾在2016年8月被诊断出患有未分化的软组织肉瘤。她瘦小的身体经历了痛苦的化疗仍然阻止不了癌症在体内的蔓延，父母本已做好了最坏的打算。

再无需化疗！

在2018年6月22日，让他们毕生难忘的是 艾玛（Emma）肿瘤的基因分析显示她存在NTRK基因融合，可以参加一项抗癌新疗法larotrectinib（Vitrakvi）的临床试验。

艾玛顺利入组了，在开始使用larotrectinib的一个月内，Emma的健康状况开始好转，治疗1个月扫描显示肿瘤缩小了50％。一个月后，肿瘤进一步缩小。对她来说这是一种奇迹药。截至2019年7月31日，她的癌症几乎没有了，重新回到了学校。

右边是治疗前，左边是治疗后

并且接受拉罗替尼和接受化疗的生活质量完全是天壤之别，艾玛的父母说，接受化疗时，她的身体非常虚弱，而接受拉罗替尼的治疗后，艾玛的体种增加了近30磅，已经重回校园开始初一的生活，并且开始学习跳舞。

Larotrectinib挽救了Emma的性命。

晚期唾液腺癌-已恢复健康

2014年，61岁的Keith Taggart被诊断为罕见的唾液腺癌，在经历了多次手术之后，他的病情开始超乎想象的迅速进展，癌症开始在体内蔓延，CT显示

肺，肝和肾中有肿瘤，他已经完全被癌症吞噬了。紧接着医生告诉他，他现在的第一选择是化疗，可以多活三四个星期。这意味着他的生存期只剩下一个月左右了，Keith第一次意识到自己和死神的距离这么近，他的意志瞬间被摧毁。

第二个选择是一项新的靶向药的临床试验，在成功入组后，Keith开始每天两次服用一种叫做Larotrectinib的靶向药，让人无法想象的是，仅仅4天后，Keith的颈部，面部和胸部的肿瘤缩小了大半，以至于他已经摸不到了。一个月后的CT扫描显示，除一个肿瘤外，其他所有肿瘤均消失。仅剩的那个也缩小了65％！并且随着时间的流逝，它不断缩小。现在他已经恢复健康。

前一秒即将吞没他的肿瘤，就像变魔术般被变走了。随后的两年，Keith的体内再未发现肿瘤。

拉罗替尼创造的治疗奇迹还有很多，在此不一一列举了，我们一起来看下这款药物有什么神奇之处。

获益率91%！全球首款不限癌种的靶向药-拉罗替尼

这款药物就是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®（拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼），自2018年11月获批上市以来，给全球肿瘤界的医生和患者都带来了新的希望和选择。

该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。

当然，这款堪称“治愈系”的传奇抗癌药获批的临床数据的疗效更是让人印象深刻：在TRK融合癌患者的临床试验中，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75％，其中22％的患者完全缓解。被批准用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶（治疗NTRK）基因融合的实体瘤治疗。

2019年ESMO大会上，I / II期SCOUT儿童试验和II期成人/青少年NAVIGATE的篮子试验综合分析的更新数据显示：

在153例可评估的各种肿瘤类型的患者中，该药物的客观缓解率（ORR）为79％，包含24例完全响应和97例部分响应。另有12％的患者病情稳定，这意味该药物的临床获益率高达91％。在108位确诊的患者中，平均的缓解时间长达35.2个月将近三年！此外，平均的无进展生存期为25.9个月，也超过了2年。

好消息！拉罗替尼将在国内招募实体瘤患者

虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但目前仅在美国和欧洲上市，2019年1月在中国申报临床试验（IND），并获得国家药品监督管理局正式受理，距离上市也还需要不断的时间。再加上高昂的价格让90%的患者只能望洋兴叹。目前美国的定价为成人每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（约270多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的。很多患者迫切希望这款药物能在国内开展临床试验。
近日，我们在clinicaltrails的官网上看到，目前“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验即将在国内开始招募患者了，据业内消息，这项国际多中心的试验中，国内负责招募的医院都在进行最后的伦理审查，相信将很快开始正式的招募工作。

这项试验由国内肿瘤领域权威的几家医院率先开展，评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。

试验分类：安全性和有效性试验范围：国际多中心试验

哪些患者可以免费使用拉罗替尼？

相信拉罗替尼在国内临床试验的开展，无疑让山重水复疑无路的晚期患者多了一份希望，但是想使用这款“治愈系”神药有个硬性条件，必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤。注意只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。

如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了通往治愈之路的大门。
然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。
首先是因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中国常见的肺癌，乳腺癌，结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~99%。
其次，NTRK基因融合容易漏检。研究人员发现，即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试，您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限，很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA，又具有RNA的分析的检测，以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的。

所以，如果大家做了基因检测，可以先看看是否有这些可能带来生存奇迹的突变，除此之外，各类癌症的临床入组条件大家请致电全球肿瘤医生网医学部进行初步评估。

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做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。
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检测平台	公司名称	检测靶点
FoundationOne CDx	Foundation Medicine	包含324个基因，28个融合基因检测，包含NTRK1和NTRK2，NTRK3。
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NGS全基因检测	国内权威检测公司	包含483个基因，包含NTRK1和NTRK2，NTRK3。

关于拉罗替尼

药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-101)

美国上市时间：2018年11月26日

药物功效：有效对抗由单一罕见基因（NTRK）突变驱动的各种癌症

针对人群：患有实体肿瘤的成人和儿童患者

制造企业：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研发

使用剂量：成年人：Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服100mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受毒性！；儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是100mg/m2 ,每日口服两次，与或不与食物同服。不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。
关于NTRK基因

NTRK（NeuroTrophin Receptor Kinase）是神经营养因子受体络氨酸激酶。原肌球蛋白受体激酶（TRK）家族包括 TRKA、TRKB 和 TRKC 三种蛋白，它们分别由 NTRK1、NTRK2 和 NTRK3 基因编码，这些蛋白通常在神经组织中表达 。

上面是NTRK基因家族，包含NTRK1、NTRK2和NTRK3，这个基因如果和其他的基因发生了融合突变，那么就导致了异常的活性，驱动了肿瘤的发生。

NTRK1基因编码TRKA，与神经营养因子（NGF结合）

NTRK2基因编码TRKB，与脑源性神经营养因子（BDNF）和神经营养因子4（NT-4）结合

NTRK3基因编码TRKC，与神经营养因子3（NT-3）结合

3个TRKs蛋白很少在神经组织外表达，但是3个基因融合导致的3个TRK受体结构激活被认为是实体肿瘤（包括肺癌、唾液腺癌、甲状腺癌和肉瘤）的致癌因素（致癌基因）。

目前，婴儿纤维肉瘤，先天性中胚层肾病和分泌性乳腺癌都显示出ETV6-NTRK3融合。

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